目前，已有多项来源于菌物药的抗肿瘤活性成分应用于临床研究或治疗中。截至2019年10月28日，美国FDA临床试验网站（Clinicaltrials.gov）上菌物药应用于肿瘤治疗方面的相关临床研究登记记录为13项；我国专利数据库中记录了多种菌物药的抗肿瘤活性成分，在国家药品监督管理局（China Food and Drug Administration，CFDA，www.Chinadrugtrials.org.cn）登记的应用于肿瘤治疗的临床研究为3项。

   基于灵芝多糖促进骨髓细胞分裂增殖、蛋白质及核酸合成，从而提升白细胞数的活性，2010年CFDA批准灵芝多糖为白血球减少症和化疗及放化疗联合治疗所致造血损伤的辅助性药物（国药准字Z22022112&Z36021232，2010年）。

   使用灵芝孢子胶囊、灵芝孢子多糖胶囊治疗非小细胞肺癌、胃癌（II期及IV期）和大肠癌（III期和IV期）的临床实验正在进行中[CFDA登记号CTR20160107（2015年起）和CTR20130919（2013年起）。

   此外，灵芝提取物还作为乳腺癌化疗辅助成分应用于临床I和II期研究中（美国，FDA登记号NCT02486796，2015~2018年）。

   研究显示，灵芝提取物可缓解化疗导致的免疫抑制，增强患者的免疫功能。肺癌患者口服灵芝片3个月后，与口服安慰剂的对照组相比，灵芝组病人血清TNF-a水平显著升高，血清可溶性白介素-2受体（sIL-2R）水平降低；化疗同时服用灵芝胶囊患者的T淋巴细胞亚群百分率、NK细胞活性比单纯化疗对照组高；化疗同时口服破壁灵芝孢子粉的非小细胞肺癌患者外周血T细胞亚群CD3⁺、CD4⁺，CD4⁺/CD8⁺水平高于对照组。

   云芝提取物被广泛用于乳腺癌辅助性治疗食品（临床IV期，西班牙，FDA登记号NCT00647075，2008~2010年）、乳腺癌治疗（临床I期，美国，Masonic癌症中心，NCT00680667，2008~2017年）及转移性前列腺癌症治疗（临床I期，美国，FDA登记号NCT01685489，2012~2015年）。48例中晚期肺癌患者用云芝糖肽胶囊配合化疗治疗后，与对照组相比，患者的肿瘤缩小程度更高，症状得到明显改善。乳腺癌患者服用云芝丹参胶囊后，体内CD4⁺T淋巴细胞和B淋巴细胞数量增加，CD4⁺/CD8⁺的比值明显升高。 

双孢蘑菇提取物

   用于防治乳腺癌（临床I期，美国，FDA登记号NCT00709020，2008~2015年）和前列腺癌（临床I期，美国，FDA登记号NCT00779168，2008~2020年）的复发。在为期3个月的实验中，处理组病人每天口服两次双孢蘑菇的提取物，每次剂量4~14g，36%的病人（13/36）的前列腺癌复发主要分子标志物PSA（prostate specific antigen）的水平降低。

   姬松茸提取物应用于经高剂量化疗的多发性骨髓瘤病人的临床II期研究（挪威，FDA登记号NCT00970021，2009~2014年）。这项由39名病人参与的，为期7周的临床研究表明，经化疗的骨髓瘤病人每天饮用60mL的姬松茸提取物，可显著提高其血清中IL-1ra、IL-5、IL-7等细胞因子浓度，提升免疫球蛋白KIR（killer immunoglobulin receptor）基因及HLA（human leukocyte antigen）基因的表达水平。

③活性成分制备困难。

   在菌物药中，天然存在的抗肿瘤活性成分含量较低。经分离纯化得到活性成分的流程较为复杂，难以大规模的制备而获得足够量的天然活性成分用于临床实验及治疗。部分临床实验研究仍使用食药用真菌的菌丝体和粗提物等。临床实验中通过口服食药用真菌提取物治疗肿瘤一般需用到克，与化学药物的毫克级别差异显著。

   近年来，利用高通量测序法建立了一些菌物药（如云芝）的全基因组数据库。同时，分析技术的发展如高分辨率质谱的应用，极大推进了抗肿瘤活性成分的结构分析；结合多个天然活性物质数据库，可帮助快速确定分离到的抗肿瘤活性成分结构。

   此外，合成生物学蓬勃发展，为活性成分的生物制备提供了新思路，使未来大量生产制备具有稳定活性的抗肿瘤成分成为可能。在解析食药用真菌活性成分靶点的研究工作中，重新建立靶向治疗、肿瘤免疫治疗、微生物调节的整体思路，将有助于进一步从食药用真菌的巨大宝藏中开发抗肿瘤药物先导化合物。